Un trattamento sperimentale a base di una singola infusione di cellule staminali potrebbe aver curato da una forma grave di diabete 10 pazienti su 12 arruolati in uno studio clinico di fase 1-2. A un anno di distanza, queste 10 persone non devono più assumere insulina, mentre le altre 2 la devono assumere, ma a dosaggi più bassi. I risultati della sperimentazione, annunciati venerdì 20 giugno al meeting annuale dell'American Diabetes Association, sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine.. Le isole dell'insulina. L'insulina, l'ormone che permette alle cellule di prelevare lo zucchero presente nel sangue e usarlo come fonte di energia, è prodotta dalle isole di Langerhans o isole pancreatiche, piccoli agglomerati di cellule sparse nel pancreas, "come isole nel mare" (da qui il loro nome, abbinato a quelle del patologo tedesco che le scoprì nella seconda metà dell'Ottocento). In particolare l'insulina è secreta dalle cellule beta, che costituiscono circa il 2% della massa totale del pancreas.. Le cellule staminali nel nuovo trattamento, chiamato zimislecel e prodotto dalla Vertex Pharmaceuticals di Boston, sono state programmate per diventare isole pancreatiche e stabilirsi non nel pancreas, ma nel fegato dei pazienti (dove vengono di solito infuse le cellule nei tradizionali trapianti di isole pancreatiche). Una volta in loco, hanno iniziato a produrre insulina come da programma. Lo studio ancora su un numero molto ridotto di persone era finalizzato soltanto a testare la sicurezza della terapia.. Ipoglicemia senza avvisaglie. Il trattamento è stato pensato per pazienti affetti da diabete di tipo 1, una malattia autoimmune in cui anticorpi fuori controllo e male indirizzati uccidono le cellule beta pancreatiche che dovrebbero produrre insulina. La produzione di insulina si riduce fino ad azzerarsi, l'organismo non riesce a utilizzare il glucosio come fonte di energia e gli zuccheri si accumulano nel sangue (iperglicemia). Il mancato equilibrio tra l'insulina assunta con la terapia nelle persone diabetiche, il consumo di cibo e l'attività fisica può provocare anche crisi ipoglicemiche, cioè riduzioni patologiche dei livelli di zuccheri nel sangue.. La sperimentazione dello zimislecel si è rivolta a un piccolo sottogruppo di pazienti affetti da "ipoglicemia inconsapevole", una condizione in cui non si avvertono i sintomi che tipicamente precedono l'ipoglicemia (visione offuscata, fame, affaticamento, debolezza, difficoltà nel ragionamento, sudorazione). Le persone che ne soffrono, circa il 30% del totale di chi è affetto da diabete di tipo 1, non hanno avvisaglie della brusca riduzione degli zuccheri nel sangue e vanno incontro a svenimenti improvvisi, convulsioni e ipoglicemia grave, eventi potenzialmente letali.. Gli esiti dell'infusione. La maggior parte dei pazienti che ha ricevuto l'infusione ha avuto bisogno di sempre meno insulina nei mesi successivi alla terapia, fino arrivare alla sospensione totale dopo circa sei mesi. Nei primi 90 giorni sono spariti gli episodi di ipoglicemia, i più invalidanti per la qualità di vita dei pazienti. Se la prosecuzione dei trial continuerà a dare risultati convincenti, la compagnia farmaceutica chiederà l'approvazione delle infusioni di staminali alla FDA. Al momento non sono noti i costi del trattamento.. Rischi collaterali. La terapia è stata necessariamente accompagnata da trattamenti con farmaci immunosoppressori per impedire al sistema immunitario di distruggere le nuove cellule. Questi medicinali potrebbero aumentare nell'immediato il rischio di infezioni e a lungo termine quello di cancro, ed è possibile che i pazienti debbano continuare ad assumerli a vita. Per il momento, sono considerati meno pericolosi delle complicanze del diabete, ma serviranno studi nel più lungo periodo per poterlo stabilire con certezza..
