Costi e vantaggi di un trapianto: attenzione alla tecnica dell’editing genetico

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Il trapianto non è una terapia “nuova”: i primi trapianti (di rene) furono effettuati all’inizio del Novecento, ma risultarono invariabilmente fatali per il rigetto: l’organo era riconosciuto come estraneo e attaccato dalle difese immunitarie del paziente. Terapie immunosoppressive anti-rigetto divennero disponibili dopo il 1950 e resero possibili i primi trapianti renali di successo. Nel 1967 Christiaan Barnard a Città del Capo, in Sudafrica, eseguì il primo trapianto cardiaco; però il paziente sopravvisse soltanto 18 giorni per complicanze infettive legate alla terapia contro il rigetto.

Con il progresso della chirurgia e della farmacologia, sono diventati progressivamente possibili trapianti molto complessi e la sopravvivenza dei pazienti trapiantati si è notevolmente allungata grazie a terapie anti-rigetto più sicure ed efficaci. Insieme a questi progressi tecnici sono però aumentati anche i costi di questo tipo di interventi.

Poiché un trapianto è in genere reso possibile dal decesso di un donatore giovane e sano (fa eccezione il trapianto renale da donatore vivente), e poiché è richiesta una compatibilità immunologica di base tra donatore e ricevente, i trapianti d’organo non sono terapie immediatamente disponibili e comportano lunghe liste d’attesa.

Il costo di un trapianto d’organo è elevato: un trapianto renale, il più semplice, costa tra i 50.000 e i 75.000 euro ai quali vanno aggiunti i costi delle terapie anti rigetto (intorno ai 15.000 euro/anno). Il costo di un trapianto polmonare negli Usa era stato stimato intorno agli anni 2000 in circa 150.000 dollari; oggi il costo è triplicato e gli autori dell’analisi si chiedono già nel titolo del loro studio “quanto costoso è troppo costoso?”.

Il trapianto polmonare, oltre ad essere il trapianto più costoso, è anche quello che conferisce il minor beneficio: pur con le incertezze legate alle disomogeneità delle casistiche per diagnosi, età del paziente, etc. la sopravvivenza media è inferiore a 6 anni, con un costo medio per anno di circa 70.000 dollari.

Il trapianto d’organo in alcuni casi è l’ultima e unica possibilità terapeutica per un paziente che ha esaurito le alternative; in altri casi invece sono disponibili terapie alternative ed è possibile fare un confronto tra i costi del trapianto e quelli dell’alternativa. Ad esempio l’insufficienza renale può essere trattata a tempo essenzialmente indefinito mediante l’emodialisi, il cui costo annuale è però molto elevato e sul lungo termine finisce per essere simile se non superiore a quello del trapianto renale.

Sono attualmente studiati metodi per umanizzare geneticamente organi di altri mammiferi; un candidato promettente è il maiale, i cui organi interni hanno dimensioni e capacità funzionali simili a quelle dei corrispondenti organi umani. Il problema del trapianto da altra specie (xenotrapianto; trapianto allospecifico) è che la reazione di rigetto è molto più violenta di quella osservata per il trapianto tra animali della stessa specie (omospecifico). Due trapianti di rene da maiale a uomo sono stati finora effettuati alla Harvard Medical School di Boston. Il genoma del maiale usato per il trapianto era stato modificato con la tecnica dell’editing genetico allo scopo di eliminare i geni di alcune proteine che inducono forti reazioni di rigetto, sostituendoli coi corrispondenti geni umani.

Questa tecnica ha lo scopo di ovviare alla scarsità di organi umani, ma comporta un notevole incremento dei costi della procedura, sia per la necessità di modificare geneticamente il maiale donatore, sia per la maggiore intensità delle cure anti-rigetto nel paziente trapiantato. Se questa procedura si diffonderà, l’effetto sui costi dei sistemi sanitari potrebbe rivelarsi dirompente perché aumenteranno tanto il numero di trapianti quanto il loro costo unitario.

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