Un uomo di 42 anni con diabete di tipo 1 è la prima persona al mondo ad aver ricevuto un trapianto di cellule pancreatiche per la produzione di insulina geneticamente modificate così da risultare inattaccabili dal sistema immunitario. Anche se le cellule ricevute non secernono, da sole, insulina sufficiente a "curare" del tutto la malattia, il paziente non avrà bisogno di assumere farmaci immunosoppressori per il resto della vita, come deve fare oggi chi si sia sottoposto a trapianti di questo tipo. . Il caso descritto sul New England Journal of Medicine rappresenta un grande passo avanti nel futuro trattamento del diabete di tipo 1 e di altri disturbi autoimmuni, perché gli immunosoppressori, che allontanano il rischio di rigetto, aumentano però quello di infezioni e di cancro.. Cellule da rimpiazzare. Il diabete di tipo 1 è una malattia autoimmune che comporta la distruzione, da parte del sistema immunitario, delle cellule beta del pancreas, incaricate di produrre insulina (l'ormone che permette alle cellule di prelevare lo zucchero presente nel sangue e usarlo come fonte di energia).. Il trapianto di isole pancreatiche è una procedura che permette di fornire al paziente nuove cellule beta funzionanti: tuttavia, queste vengono rapidamente attaccate dal sistema immunitario di un organismo con diabete di tipo 1. Questo genere di interventi si accompagna quindi sempre alla necessità di dipendere da quel momento in avanti da una terapia immunosoppressiva.. Grandi speranze derivano inoltre dall'infusione di cellule staminali riprogrammate per trasformarsi in cellule del pancreas e produrre insulina, le cui prime sperimentazioni, su una decina di pazienti con diabete di tipo 1, hanno dato buoni risultati. Tuttavia, anche queste terapie sono necessariamente accompagnate da trattamenti con farmaci immunosoppressori per impedire al sistema immunitario di distruggere le nuove cellule. L'obiettivo a cui si tende un po' in tutto il mondo è quindi studiare forme di trapianto per pazienti con diabete che non richiedano una terapia immunosoppressiva.. Due mantelli dell'invisibilità. Gli scienziati guidati da Per-Ola Carlsson dell'Università di Uppsala in Svezia hanno iniettato nell'avambraccio del paziente 80 milioni di cellule pancreatiche di un donatore deceduto modificate con l'editing genetico CRISPR per avere due "superpoteri": risultavano difficilmente riconoscibili dal sistema immunitario grazie alla disattivazione di due geni che controllano l'espressione di certe proteine; e mostravano in alcuni casi più alti livelli di un gene che scoraggia gli attacchi di linfociti T killer e macrofagi, due tipi di cellule immunitarie.. A tre mesi dall'infusione, le cellule trapiantate erano ancora vive e attive nella produzione di insulina, e gli esami del sangue non hanno rilevato alcuna attivazione immunitaria misurabile o produzione di anticorpi in risposta alle nuove arrivate. Prima del trapianto, l'uomo non produceva più insulina naturalmente e doveva integrarla con iniezioni più volte al giorno. Dopo il trapianto, la concentrazione dell'ormone ha cominciato leggermente ad aumentare dopo i pasti: le nuove cellule beta la stavano producendo in risposta all'aumento di glucosio.. I prossimi passi. Tuttavia, le cellule trapiantate sono sufficienti a fornire soltanto il 7% dei livelli di insulina necessari a un metabolismo sano, e il paziente dovrà continuare con le iniezioni quotidiane. Sarà comunque monitorato per un anno e riceverà nuove infusioni, se la procedura continuerà ad essere considerata sicura. E solo raggiunte tutte le risposte sulla sicurezza si potrà pensare di estendere il trattamento ad altri pazienti con diabete di tipo 1.. Intanto, sono allo studio trapianti di cellule staminali capaci di generare un numero maggiore di cellule pancreatiche deputate alla produzione dell'ormone. Anche se è troppo presto per considerare questo approccio una cura per il diabete, le premesse sono molto promettenti..
